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关于NIHR GOSH生物医学研究中心 (BRC)

英国国立卫生研究院大奥蒙德街儿童医院生物医学研究中心(NIHR GOSH BRC) 致力于支持大奥蒙德街医院(GOSH)和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所 (UCL GOS ICH) 针对儿童和年轻人的医学研究工作。

GOSH和UCL GOS ICH2007年首次获得英国国立卫生研究院(NIHR)所授予的生物医学研究中心资质2016年,GOSH BRC获得了3,700万英镑的研究经费支持,使其顺利进入了其第三任期。该任期时间为20174月至20223月。这笔研究经费可大力帮助实验室中的基础科学发现转化为“人类首创”或“儿童首创”的临床研究。

我们的研究旨在加速发现儿童时期罕见疾病的基础,并进一步开发新的诊断、成像技术和治疗方法的研究,其中包括细胞和基因疗法。GOSH生物医学研究中心在实现此目标的过程中起到了至关重要的作用,因为GOSH也是英国国家健康体系NHS下接收儿童患者最多的医院。

在这五年的经费期内,我们将投资超过3500万英镑用于研究项目。其中包括转化基因组学中心(GOSgene),基因和细胞治疗中心以及开发转化生物标记物的科室。

研究主题

2017年到2022年,GOSH BRC将专注于以下四个关键研究主题:

  • 基因、干细胞和细胞疗法

该主题将建立在上一期研究经费的基础上,旨在完善、发展和扩展我们最先进的基础设施,以便推进新的基因和细胞疗法在英国国家健康体系下的投入使用。另外,还包括我们对在制造,法规和试验方面的投资,以提升使用针对更广泛疾病的治疗方法的专业知识。

  • 基因组学与系统医学

该主题旨在利用当前BRC的现有技术、团队和基础设施,进一步开发个性化医学。该主题将使基因组学快速翻译,以使患者能够更快受益。 对于生物信息学、基础设施和大量患者数据库的整合的投资,将成为该领域发展的重要支持。

  • 新颖疗法在儿童疾病治疗中的转化

此主题的目标是在我们罕见病患儿的群体中开展并进行高质量的临床试验。我们将通过改善这些患者的深层表型,确保我们的罕见病患者队列已对试验准备就绪。同时,通过利用我们在了解这些罕见疾病的分子基础方面的进步,为目前尚无法通过实验疗法获得治疗的疾病确定新的治疗靶标。

  • 结构畸形和组织损伤的高级治疗

这领域是GOSH BRC在2017-2022年的新主题。 它旨在开拓先进的治疗方法(例如:再生医学)并开发新的设备,为先天性畸形和组织损伤的儿童提供治疗选择。该主题将投资于包括干细胞生物工程和iPSC核心平台在内的转化平台,以建设一定容量并启动英国“first-in-child”的系列试验。 其工作实例包括:视网膜干细胞修复、改变颅面外科手术的新型设备的开发,以及气管、食道、小肠和膀胱的干细胞工程器官。

跨领域主题

此外,以上四个主题的研究工作还将会获得以下四个跨主题的支持与帮助:

  • GOSH罕见疾病群体

该主题将辨识我们患者群体的独特性质,目标是精细定义患者群体,以最大程度地获取健康信息数据和样本收集,并更好地为新型诊断和治疗干预提供依据。

  • BRC实验医学研究院

BRC将继续投资于非临床和包括医生以及医疗专业人员在内的临床专业人员的培训和教育。这将包括特定的实验培训职位,以及将与高级管理团队合作的跨学科初级学院小组形成工作组。

  • 临床研究机构(Clinical Research Facility,CRF)高端住院患者试验

BRCCRF提供的资金,用于支持需要住院或重症监护病房环境下的高强度早期临床试验。其中,主要以高级护士和临床护士组成的团队的形式提供支持。

  • 翻译研究和企业加速器

我们旨在通过诸如支持知识产权(IP)保护、试验设计,与行业合作伙伴进行“配对”以及促进许可协议等举措来加速国际伙伴关系。