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开创性CAR-T免疫疗法为复发性急性淋巴细胞白血病男孩带来新的希望

小塔米姆在毛毛虫门诊室

5岁的小塔米姆(Tamim)在英国著名的大奥蒙德街医院儿童医院(Great Ormond Street HospitalGOSH)经过卓着成效的新型细胞免疫治疗后即将出院,很快将返回自己的祖国。

小塔米姆是来自沙特阿拉伯的患儿,由于急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphocytic LeukemiaALL)复发,他近日在伦敦大奥蒙德街儿童医院(GOSH)接受了一种新的突破性疗法- Kymriah Kymriah是一种被称为CAR-T的革命性的免疫细胞疗法,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是专为个别患者设计的,通过利用患者自身的免疫系统来对抗癌症的方法。在一个复杂的制造过程中,免疫细胞从患者的血液中提取出来,然后重新编程后专门靶向针对和杀死癌细胞。 2019年初,GOSH成为英国首批能够提供这种新型救生疗法的医院之一。

“这一切都是从塔米姆发高烧开始的。我当时以为是正常情况,也许是任何一种会引起孩子发烧的正常状况。但是,他的体温迟迟不退。有一天我们带他去医院安排了检查。老实说,结果让我非常震惊,我绝对没有想到会是这样的情况。”塔米姆的妈妈回忆时说道。

20197月,塔米姆被转诊到GOSH并开始接受以患儿自身的免疫系统来对抗癌症的CAR-T细胞疗法。负责塔米姆治疗的GOSH儿童血液病科专家医师莎拉·葛拉施安(Sara Ghorashian)在解释这种新型疗法时,说道:“与其被当成药物,它更应是一种细胞产品,它是通过提取患者的免疫细胞,然后通过基因工程的方式来识别患者的白血病而产生的。”

当被问及是否会向其他患儿的家庭推荐这种形式的治疗时,塔米姆的妈妈回答道:“当然会,它太棒了。我们之前也尝试过其他可供选择的基因疗法,但是我发现那些疗法对塔米姆有些副作用。而使用这种疗法之后,他没有像其他形式的基因疗法那样受其影响,也没有那么疲惫。

”选择GOSH是因为塔米姆的情况需要紧急治疗”,塔米姆的妈妈解释说,”在利雅得或沙特阿拉伯,普遍不提供这种治疗。仅仅只有有限的几个国家和医院能够提供……我们原计划是去美国,但最后决定来这里,因为这里办理转诊会更快。候诊和整个转诊过程非常效率,并且没有延迟。”

GOSH,我们为患儿提供全方位的服务。莎拉·葛拉施安(Sara Ghorashian)医生表示:“ GOSHCAR-T细胞疗法服务是血液学和骨髓移植服务中心所联合提供的多学科合作服务,由每个团队的专家顾问医师们共同做出贡献。我们拥有一支由临床护士专家组成的专业团队,他们可以帮助协调患儿的护理工作。我们还设有病房护士,他们分别在门诊和住院期间帮助照顾患儿。我们还与神经内科,内分泌科和重症监护科紧密合作,他们会在有需要时定期对我们的患儿进行检查并提供专家支持。最后,我们拥有一个包括物理治疗和游戏治疗在内的联合治疗师团队,以及在整个治疗过程中为患儿及其父母提供支持的心理健康服务。

在治疗的过程中,塔米姆的妈妈对她的儿子寄予厚望。她希望治疗能成功,孩子能够治愈。同时,莎拉·葛拉施安(Sara Ghorashian)医生也确保她能安心:“她向我们阐明了一切,并且没有忽略任何细节。当我问能否休息的时候,她甚至给了我一个休憩的机会,她总是很清楚我们正在经历的事情。”

急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种严重的白血病类型。患者中的大多数多为2-5岁的儿童。 尽管针对急性淋巴细胞白血病儿童的治疗方法在过去十年中有了显著改善,但仍有10-15%的患者对标准治疗没有反应。而在治疗由于其他疗法失败而导致癌症复发或病情侵袭性特别强的患者,这种CAR-T 新疗法已被证明在治疗此类患者方面是有效的。 ​​​​​​​

塔米姆的急性淋巴细胞白血病疾病非常顽固,并且在整个治疗过程中面临了一些棘手的状况。在GOSH的治疗期间,他得到了很好的照顾与支持。如今,塔米姆即将出院。他目前的身体状况良好,但是还需要几个月的时间,我们才能进一步了解到最终的治疗结果。。 塔米姆是一个了不起的小男孩,在我院是作为门诊患儿进行地收治。现在,他即将启程返回自己的家乡,以后会定时回到GOSH进行阶段性复查。

Sara Ghorashian 医生

GOSH小儿血液病科专家医师

莎拉. 格拉珊(Sara Ghorashian)医生毕业于牛津大学,并在Hammersmith和Royal Free医院接受了血液学培训。她在伦敦大学学院(UCL)获得了基因工程T细胞用于癌症免疫治疗的博士学位。最近,她在伦敦大学学院 (UCL)大奥蒙德街儿童健康研究所 (Great Ormond Street Institute of Child Health) 的博士后研究涉及将CD19CAR T细胞转化为治疗儿童急性淋巴细胞白血病 (ALL)的方法。她的研究方向是血液恶性肿瘤细胞免疫治疗和T细胞免疫生物学。

她对儿科恶性血液病有临床研究兴趣,并在该部门领导细胞治疗和研究。她是两项针对急性淋巴细胞白血病CAR - T细胞研究的联合研究员,并积极参与实施新的研究,以改善高危或复发血液恶性肿瘤儿童的预后。