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骨髓移植

概述

我院的骨髓移植(BMT)科是英国最大的小儿骨髓移植中心,拥有世界顶尖的儿童骨髓移植专家和科学家团队。我们为患有危及生命的血液类、免疫类、代谢类、风湿类和胃肠类疾病的儿童提供全面的造血干细胞移植服务。我们还与伦敦大学学院(UCL)儿童健康研究所(Institute of Child Health)合作,致力于基因治疗和免疫治疗方面的前沿研究。

临床结果

我们用一系列方法来衡量移植的结果,包括所有治疗条件下的生存率、相似条件组的生存率以及治疗的并发症。

我们的异体移植患者总生存率为85%,其中患有恶性肿瘤的异体移植患者的总体生存率为79%。在所有接受干细胞移植治疗的疾病中,恶性肿瘤的总生存率最低,因为接受过大量化疗的患儿,可能在干细胞移植过程中会经历更多的毒性。

在2010年至2014年间,GOSH的骨髓移植专家为有生命危险的儿童进行了445次BMT手术,平均存活率超过80%。在同一时期,我们还治疗了94名来自海外的儿童。2013年,我们在GOSH的BMT科进行了82次同种异体移植和22次自体移植。在中位随访1年时,我们的同种异体移植项目的总生存率为86%,自体移植的总体存活率为93%。这些结果在世界上名列前茅。

只有20%的患者有适当匹配的家庭捐赠者,因此我们的许多移植手术都靠成年志愿者的骨髓,外周血干细胞或脐带血捐献。该科室擅长“减少毒性”调理和使用细胞疗法治疗BMT后的病毒并发症。

基因治疗

GOSH联合伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(ICH),主要负责进行世界上最多数量的创新基因治疗试验。该医疗团队已经治疗了50多名患者,其中包括超过七名患有原发性免疫缺陷的儿童。

基因治疗是一种新兴的、替代移植手术的治疗方式,尤其是当没有一个匹配良好的供体时。这种方式涉及到获取病人自己的骨髓细胞,并用病毒对其进行遗传修饰,以放入该问题基因经过修正后的一个拷贝。这种骨髓在重新灌注后会产生正常的免疫细胞,因此患者可以抵抗感染。它可以是一个比移植更简单的程序,并且它正在成为治疗某些免疫紊乱疾病的选择。

2015年,GOSH成为第一家使用基因工程供体免疫细胞的实验性基因疗法,为一位患有“无法治愈”白血病的患者进行了治疗的医院。在一个月内,这些由Waseem Qasim教授设计的细胞杀死了该儿童骨髓中的所有癌细胞。

医学研究

GOSH是英国境内收治的患有罕见疾病的儿童数量最多的医院。我们希望通过系列研究集中了解骨髓移植失败的主要原因(毒性、疾病复发、病毒感染和移植物抗宿主疾病),来提高BMT的成功率。我们的研究还通过对基因治疗和免疫治疗的钻研,致力为80%没有适当配对家庭捐献者的儿童找出更好的替代治疗方案。我们一直致力于帮助需要骨髓和干细胞移植的儿童,重新获得健康。

请观影GOSH骨髓移植科

我们的治疗领域

  • 白血病
  • 实体瘤
  • 骨髓衰竭
  • 免疫缺陷病
  • 遗传性代谢障碍
  • 自身免疫或免疫失调疾病

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