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突破性的细胞疗法将彻底改变白血病患儿的治疗方案

08/15/2018
Professor Ajay Vora

在今年的“国际儿童癌症日”, 阿杰.吴冉(Ajay Vora)教授讨论了细胞疗法的研究进展以及此疗法如何为急性淋巴细胞性白血病(ALL)儿童的治疗带来革命性的变化。

急性淋巴细胞性白血病(也称ALL或急性淋巴细胞白血病)是血液和骨髓癌。 吴冉教授认为,在过去四十年以来儿童白血病的治疗效果有所改善,其中90%患有ALL的儿童存活了下来。

“GOSH正在开发一些新的开拓性治疗方法,使用免疫细胞治疗白血病,其中一些正在临床试验中进行测试”,吴冉教授解释说。“这些治疗方法是实验性的,只有在常规化疗治疗无效的情况下才会考虑。”

CAR-T细胞疗法目前正在GOSH进行试验。它是用来治疗ALL的一种细胞疗法,涉及收集患者自身的白细胞(或免疫细胞)并对其进行修饰,以便使用它们来攻击特定的癌细胞。

“ 一个主要的问题,尤其是在婴儿中,是难以收集到足够的、正确类型的免疫细胞(T细胞)”,吴冉教授解释说。“对于这种情况,正在测试使用来自健康供体T细胞的新方法,通过“基因编辑”对该细胞进行修改,因此不需要与患者匹配。这意味着这些细胞具有“通用性”,可以预先生产并冷冻储存,随时可供多个患者使用。”

基因编辑过的T细胞(称为UCART19)在患者接受过化疗和抗体治疗后立即给予患者。预计它们将在身体内进行循环并与携带CD19标记物的任何白血病作斗争。一个月后对机体反应进行评估,如果得到缓解,就会对患者进行骨髓移植。在那个阶段,该细胞就会被移除并且不会长期持续作用。

作为研究试验的一部分,这项创新疗法目前正在GOSH提供,一旦研究阶段结束后,该疗法将在不久的将来在世界各地的患者中使用。

“细胞疗法有可能彻底改变儿童白血病的治疗。目前,它为对其他治疗无效的患者提供了治疗机会。如果进一步的研究证实了该治疗有效性的初步数据,它在将来会为造血干细胞移植提供一种毒性更低的替代方案。” 吴冉教授总结说。

GOSH在2017年4月至12月期间已经成功治疗了271例血液病患者。

关于阿杰.吴冉教授

阿杰.吴冉教授是大奥蒙德街医院的儿科血液学顾问。他的日常工作涉及治疗患有各种恶性和非恶性血液疾病的儿童。他对儿童白血病和脐血移植有特别的兴趣。他是英国NCRI儿童白血病亚组和I-BFM ALL委员会主席。他是目前一线儿童和婴儿ALL临床试验的主要研究人员,并参与了该领域的多个研究项目。直到2017年3月为止他一直担任特伦特地区(Trent Regional)儿科血原干细胞移植服务的项目总监。

他在国内外儿童急性淋巴细胞性白血病和血原干细胞移植的临床试验中发挥了主导作用。他是多个国家和国际三期临床试验的首席研究员,以及超过20项试验的首席研究员。他有150篇同行评议的出版物,并且是一本关于儿童ALL的书的编辑。